Die orthomolekulare Medizin zählt zu den sogenannten alternativen Heilmethoden. Sie sieht sich aber nicht als Konkurrent zur Schulmedizin. Ihr Ziel ist es, durch eine bedarfsorientierte Versorgung des Organismus mit guten (= gr. ortho) Nährstoffmolekülen Erkrankungen vorzubeugen oder die Heilung von Krankheiten zu unterstützen. 

Bei der orthomolekularen Medizin geht es vor allem um die Wirkung und das Zusammenspiel von Vitaminen, Mineralstoffen, Spurenelementen, essentiellen Fett- und Aminosäuren, Enzymen sowie sogenannten sekundären Pflanzenstoffen. Der als Begründer dieser Medizinrichtung geltende amerikanische Chemiker und Nobelpreisträger Linus Pauling postulierte, dass für die Gesunderhaltung des Organismus etwa 45 essentiellen Nährstoffe dem Körper von außen zugeführt werden müssen, da er sie gar nicht, oder nicht ausreichend selbst bilden kann. Ein Mangel und damit ein biochemisches Ungleichgewicht schwächt das Immunsystem und führt langfristig zu Krankheiten oder hemmt deren Heilung. Deshalb basiert die orthomolekulare Therapie auf der meist hochdosierten Zufuhr fehlender essentieller Nährstoffe. Eine genaue schulmedizinische Bestimmung der individuell vorhandenen Defizite ist Voraussetzung für die richtige Kombination der Präparate, die im Rahmen eines Therapiekonzepts verabreicht werden. Ziel ist die Steigerung der Abwehrkräfte.

Ein Mangel an Vitalstoffen wird begünstigt durch einseitige Ernährung und den häufigen Verzehr von Convenience-Produkten oder Fastfood. Außerdem ändert sich der Vitamin- und Mineralstoffgehalt in Obst und Gemüse durch intensiven Landbau, lange Transportwege und dafür notwendige noch unreife Ernte sowie lange und vitaminvernichtende Lagerung. Auf der anderen Seite steigt der Bedarf bei Stress, Nikotinkonsum und Alkoholgenuss, Umweltbelastungen, Erkrankungen, mit zunehmendem Lebensalter oder während einer Schwangerschaft und Stillzeit.

Ein starkes Immunsystem beugt nicht nur Erkrankungen vor. Es hilft auch bei deren Heilung. Deshalb findet die orthomolekulare Therapie beispielsweise Anwendung als biologische supplementäre krebstherapie. Sie unterstützt die Entsäuerung und Entgiftung des Organismus, was zum Beispiel bei Gichtanfällen oder rheumatischen Erkrankungen deutliche Linderung für die Betroffenen bringt.